Il Bambino farfalla è stato salvato da un intervento rivoluzionario. Grazie alla ricerca è stata trapiantata la pelle geneticamente modificata sull’80% del corpo del piccolo Hassan.

Hassan, un bimbo siriano, affetto da una rara malattia, denominata Bambino farfalla è stato salvato da un rivoluzionario intervento realizzato grazie a uno studio medio-scientifico scaturito dalla collaborazione tra il Centro di Medicina Rigenerativa ‘Stefano Ferrari’ di Unimore (Modena), lo spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate e prestigiose realtà accademiche e cliniche universitarie europee. Il miracoloso caso è stato pubblicato su Nature, una delle più prestigiose riviste scientifiche del mondo. «Sono conosciuti come ‘bambini farfalla’ perché sono così delicati che basta un minimo contatto per creare sulla loro pelle dolorose bolle e lesioni. Il nome scientifico della patologia è Epidermolisi Bollosa ed è una malattia rara dovuta ad un difetto nei geni deputati alla produzione delle proteine responsabili dell’adesione dell’epidermide al derma», inizia a spiegare il professor Michele De Luca, direttore del Centro. Da più di trent’anni coltiva in laboratorio cellule staminali epidermiche, grazie ad una tecnica imparata negli Stati Uniti. Applicate inizialmente come trattamento salvavita su centinaia di pazienti con ustioni di terzo grado e poi, dopo averle geneticamente corrette, in sperimentazioni cliniche di terapia genica per l’Epidermolisi Bollosa.

Bambino farfalla: ecco cos’è questa terribile malattia

L’epidermolisi bollosa (EB), o sindrome dei bambini farfalla (per la fragilità della pelle pari a quella delle ali di una farfalla), è una rara malattia genetica della pelle, che rende estremamente fragile la cute e le mucose, e causa bolle, vesciche e lesioni continue dovute al distacco dell’epidermide (la parte superficiale della pelle) dal derma (la parte più profonda) in seguito a sfregamenti e frizioni anche minimi, e a volte perfino spontaneamente. Questo provoca infezioni, dolore, perdita di liquidi, squilibri nei parametri ematici, cicatrici, fino, nei casi più gravi, allo sviluppo di tumori della pelle. In Italia ne sono affette circa mille persone, 30.000 in Europa e 500.000 nel mondo, di ogni etnia e sesso. La malattia riguarda principalmente la pelle, ma può colpire anche la bocca e la gola (rendendo difficile e doloroso mangiare e deglutire), gli occhi e l’ano. Si tratta inoltre di una malattia invalidante anche dal punto di vista psicologico, perché i bambini devono essere sempre toccati e manipolati con estrema attenzione, non possono giocare, correre e muoversi liberamente, e appaiono agli occhi dei coetanei come diversi da loro.

La storia di Hassan. Nel 2015 si sono rivolti a lui i medici dell’Ospedale di Bochum, in Germania. Nel loro reparto era ricoverato Hassan, un bambino siriano di 7 anni affetto da una forma di EB Giunzionale così grave da dover indurre il coma farmacologico per rendere sopportabili i dolori dovuti alla perdita della quasi totalità della pelle e alle infezioni da questa scatenate. In poco tempo vengono messi a punto i protocolli clinici e la documentazione necessaria viene inviata agli enti regolatori tedeschi, che autorizzano l’intervento in tempi brevissimi. Con la preziosa collaborazione della professoressa Graziella Pellegrini, coordinatrice della Terapia Cellulare al Centro, sul piccolo vengono eseguiti – tra la fine del 2015 e l’inizio del 2016 – tre interventi chirurgici con il quale gli viene sostituita quasi interamente l’epidermide con i lembi geneticamente corretti coltivati a Modena: la nuova pelle è arrivata a coprire l’80% del corpo del piccolo paziengte. Dopo 8 mesi il bambino viene dimesso. E ora conduce una vita normale. Corre, ride, gioca a calcio con i compagni. «Non finirò mai di ringraziare i medici per il miracolo scientifico che sono riusciuti a compiere – afferma commosso il padre -. Tutti i bimbi colpiti da questa patologia dovrebbero avere la possibilità di essere curati con queste rivoluzionarie terapie».

«Il lavoro pubblicato su Nature conferma il ruolo di primo piano che rivestono i ricercatori del nostro ateneo nel panorama internazionale della medicina rigenerativa – dichiara il professor Angelo  Andrisano, Rettore di Unimore – e l’importanza della fattiva collaborazione tra pubblico e privato, come quella che abbiamo con lo spin-off Holostem, fondato dai ricercatori di Unimore con Chiesi Farmaceutici, e con la Fondazione Cassa di Risparmio di Modena, che ha costruito il Centro e continua a sostenere con generosità le eccellenze della ricerca universitaria e l’innovazione».

«Il Centro di Medicina Rigenerativa – spiega il presidente della Fondazione Cassa di Risparmio di Modena Paolo Cavicchioli – è uno dei maggiori interventi sinora sostenuti dalla Fondazione che, grazie alla lungimiranza della precedente consiliatura, lo ha finanziato interamente con un impegno di oltre 13 milioni di euro. Tutto questo è stato possibile grazie a un modello virtuoso di collaborazione tra la città, la Fondazione e l’Università di Modena e Reggio Emilia, alla quale va il grande merito di aver consolidato in pochi anni un forte interesse nei confronti della sperimentazione biomedica».