Università Luigi Vanvitelli: due bimbi di 8 e 9 anni hanno riacquistato la vista grazie all’utilizzo della terapia genica.
Una bellissima notizia arriva dall’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli. Due bambini (8 e 9 anni) affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti dalla nascita, hanno recuperato la vista grazie alla terapia genica. Si tratta di una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell’Università Vanvitelli in collaborazione con la Novartis.
La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva, fornendo una copia funzionante di questo gene.
I risultati ottenuti con la rivoluzionaria terapia genica, denominata Luxturn, sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’Ateneo Vanvitelli:
”Siamo molto contenti di questo risultato raggiunto per la prima volta in Italia grazie al quale abbiamo trattato due piccoli pazienti con una terapia innovativa che è nata a Napoli 12 anni fa in collaborazione con la Fondazione Telethon e con il Children Hospital di Philadelphia -dichiara la Dott.ssa Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’Università degli Studi Luigi Vanvitelli di Napoli- L’intervento sul primo bambino è stato eseguito lo scorso 27 novembre e – sottolinea Simonelli – già dopo 10 giorni riscontriamo straordinari miglioramenti nella visione”.
La terapia genica è una tecnologia medica nella quale il DNA è direttamente utilizzato come una sostanza farmaceutica. Con questa tecnica, i geni o frammenti di questi vengono inseriti nel corpo umano con lo scopo di prevenire, trattare o curare una malattia. Secondo i numeri riferiti da Simonelli, in Italia sono tra i 40 e i 50 i casi di distrofia retinica ereditaria:
“Si tratta di una malattia rara – conclude Simonelli – e immaginiamo che nei prossimi mesi e anni potremo curarli tutti. Siamo di fronte a un vero e proprio cambio di paradigma perché fino ad oggi non avevamo terapie per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie ma, grazie ai passi avanti ottenuti negli ultimi anni e che continuiamo a ottenere in campo clinico, genetico e tecnologico, possiamo solo augurarci che il risultato di oggi sia solo il primo di una lunga e futura serie”.